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03/09/2018 18:30:39

Prima terapia anti tumore con cellule paziente arriva in Ue

Approvata la tecnica 'Car T' per due neoplasie

La cura per i tumori chiamata 'Car T', che prevede l'uso delle cellule del paziente 'addestrate' a riconoscere quelle tumorali, è arrivata in Europa. La Commissione Ue ha infatti approvato il tisagenlecleucel, la prima terapia basata su questa tecnica, per due neoplasie.

Il via libera, spiega il comunicato dell'azienda Novartis che l'ha messa a punto, è arrivato per la leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) negli adulti, e in entrambi i casi va usata per le forme che non rispondono alle terapie tradizionali. La Cart-t therapy consiste nel prelevare i linfociti T del paziente, un tipo di cellule del sistema immunitario, modificandoli perché riconoscano le cellule tumorali e poi reinfondendoli dopo averli fatti replicare. L'approvazione della Commissione è arrivata dopo il parere positivo del Chmp, il comitato dell'Ema che si occupa dell'approvazione dei farmaci, a fine giugno. Tisagenlecleucel è stato anche la prima terapia cellulare CAR-T mai approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. "L'approvazione di tisagenlecleucel rappresenta una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche - ha affermato Liz Barrett, CEO di Novartis Oncology - Perseguendo tenacemente il suo obiettivo di ridisegnare la cura del cancro, Novartis sta realizzando un'infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari CAR-T, laddove prima non ne esisteva alcuna".

La terapia, sottolinea la nota, ha ricevuto la designazione di 'medicinale orfano', ed è una delle prime terapie designate come Prime, il programma speciale dell'Ema che velocizza l'iter di alcuni farmaci mirati, a ricevere l'approvazione comunitaria. "Per i pazienti della UE, la disponibilità di tisagenlecleucel rappresenta un progresso senza precedenti del paradigma terapeutico - spiega Peter Bader del'University Hospital for Children and Adolescents di Frankfurt/Main, che ha coordinato uno degli studi clinici sulla terapia -, e costituisce inoltre una terapia salvavita per i giovani pazienti con LLA che non sono stati trattati con successo con le terapie esistenti e per i quali sono rimaste poche opzioni terapeutiche".

Via libera da parte della Commissione Europea anche ad un'altra terapia per un tipo particolare di tumore basata sulla tecnica 'Car T'. La luce verde è arrivata per il axicabtagene ciloleucel, messa a punto dall'azienda Gilead, che si affianca al tisagenlecleucel, che fa parte della stessa tipologia di farmaci. L'axicabtagene è stato approvato come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL, primary mediastinal B-cell lymphoma), entrambi recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica. "Axicabtagene ciloleucel è una nuova e promettente metodologia per trattare i pazienti europei con DLBCL e PMBCL - ha affermato Pier Luigi Zinzani, professore di Ematologia dell'Istituto di Ematologia L. e A. Seràgnoli di Bologna -. Molti pazienti con queste forme aggressive di linfoma non Hodgkin, infatti, non rispondono alle terapie attualmente disponibili, o le hanno fallite, e hanno pertanto una prognosi molto sfavorevole; axicabtagene ciloleucel rappresenta per loro una nuova opzione terapeutica che ha dato risultati eccellenti come dimostrato dai dati che hanno portato all'autorizzazione europea all'immissione in commercio".